Lanzan en el país una nueva droga contra la leucemia que mejora la sobrevida
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Tras su aprobación por parte de la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT), se lanzó en el país una nueva terapia dirigida para tratar la leucemia mieloide aguda (LMA), la forma más frecuente de esta enfermedad en adultos y que representa el 25% de los casos de leucemia. El tratamiento ya está disponible, deberá ser cubierto por las obras sociales y prepagas, y trae una esperanza para los pacientes, al resultar mucho más efectivo que las terapias actuales.
La nueva droga, unas pastillas que se toman por vía oral, está indicada en combinación con quimioterapia para los pacientes que presentan una alteración genética conocida como FLT3, que suele presentarse en el 30% de los pacientes con LMA.
Hace 40 años que no había una novedad terapéutica para esta enfermedad. Además, en los ensayos clínicos, la nueva droga mostró reducir el riesgo de muerte en un 23% y triplicar la sobrevida que se obtenía únicamente con quimioterapia: se pasó de una media de 25,6 meses a 74,7 meses de promedio.
“Es muy significativa la diferencia de la sobrevida global que se obtuvo en los ensayos clínicos. Además, no empeoró la tolerancia a la quimioterapia y redujo el riesgo de muerte, por lo que podría contribuir enormemente como puente al trasplante, que es la alternativa curativa que tienen los pacientes que no logran curarse con la quimioterapia”, señaló la doctora Isolda Fernández, jefa del servicio de Hematología de Fundaleu.
La droga, denominada midostaurina (del laboratorio Novartis), se administra por vía oral y actúa inhibiendo múltiples receptores de las células, incluyendo la quinasa FLT3, clave en la proliferación y aumento de determinadas células de la sangre. Así, permite regular una serie de proceso celulares esenciales, inhibiendo la capacidad de las células malignas de continuar creciendo indiscriminadamente e impidiendo la muerte celular programada.
Para poder dar con el tratamiento adecuado, las guías internacionales para la leucemia mieloide aguda recomiendan obtener el perfil genético del paciente para identificar qué tipo de mutación presenta, para definir más específicamente el diagnóstico, tratamiento y pronóstico del cuadro.
“Poder analizar el perfil genético de las células de la leucemia que padece el paciente es muy útil y más ahora que empezamos a tener medicaciones específicas para las diversas mutaciones. Esta es la primera de algunas que irán llegando en el futuro”, señaló Fernández.
Lograr que cada paciente pueda tener el estudio genético en tiempo y forma es el principal desafío, principalmente en un país como la Argentina, donde hay “diferencias territoriales profundas respecto del acceso a la salud. Por lo tanto, tenemos por delante un desafío enorme para lograr que cada paciente con diagnóstico de LMA pueda tener acceso a tiempo al testeo de las mutaciones. La ventana de oportunidad es acotada”, remarcó la especialista.
En el mismo sentido, el doctor Nicolás Cazap, médico hematólogo de CEMIC destacó la necesidad de lograr “que se pueda realizar en tiempo y forma en todo el país el estudio genético específico que indica si la droga va a ser útil para el paciente, para aprovechar al máximo la efectividad de este nuevo medicamento”.
La leucemia mieloide aguda es un tipo de leucemia que se desarrolla primero en la médula ósea, donde las células malignas se acumulan imposibilitando el desarrollo de células sanas. Pueden diseminarse rápidamente por el torrente sanguíneo.
El abordaje terapéutico de este tipo de leucemia suele ser, desde un primer momento, con una internación para iniciar el tratamiento con quimioterapia a fin de remover las células malignas. Al ser pacientes con un bajísimo número de glóbulos blancos, son muy susceptibles a infecciones, por lo que generalmente quedan internados por un período de unas cuatro semanas.
Ahora, a aquellos pacientes que sean FLT3 se les indicará, en combinación con la quimioterapia, la nueva droga. Luego, quienes presenten respuesta completa al tratamiento, continuarán en una fase de mantenimiento con este medicamento.
“Por fin está abriéndose una puerta para estos pacientes. Y detrás se abrirán otras. Confiamos en que a futuro llegarán más opciones y aprenderemos cómo manejarlas y combinarlas para que sigan prolongando la vida de más pacientes”, dijo la doctora Irene Rey, jefa de la división hematología del Hospital Ramos Mejía.
La aprobación de la midostaurina se basó en los datos del estudio Ratify, hecho en colaboración con la Alliance for Clinical Trials in Oncology y 13 grupos colaborativos internacionales. Participaron 225 centros de 17 países de Norteamérica, Europa y Australia. Incluyó 717 pacientes entre 18 y 59 años, por lo que fue la mayor investigación realizada hasta la fecha en personas con este tipo específico de LMA y los resultados se publicaron recientemente en el New England Journal of Medicine.
Si bien no hay datos locales, extrapolando datos de Estados Unidos, se podría estimar que cada año se diagnostican unos 2.000 nuevos casos de leucemia mieloide aguda en la Argentina.
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